专长：罕见病药物再利用。
Healx 利用人工智能识别可用于治疗罕见病的现有药物。其平台将生物医学数据与机器学习相结合，以加速治疗方案的开发。其显著成就包括推进脆性 X 综合征和其他罕见疾病的治疗。Healx 以患者为中心的理念以及与患者权益组织的合作使其在罕见病领域脱颖而出。
Healx是一家专注于罕见疾病的AI临床阶段生物技术公司，该公司宣布已在C轮融资中筹集了4700万美元。C轮融资由硅谷的R42 Group和欧洲最大的风险投资公司之- Atomico 共同领投，新老投资者也参与其中，包括Balderton、Jonathan Milner、GlobalBrain、btov、Ayana Capital、o2h和VU VenturePartners。融资所得将用于推进该公司在罕见肿瘤、肾脏和神经发育障碍方面的药物研发，包括推进其主要项目HLX-1502通过2期临床试验，用于治疗Ⅰ型神经纤维瘤病(NF1)。与此轮融资相结合，斯坦福医学兼职教授、R42集团创始人、2024年硅谷名人堂A1入选者Ronjon Nag博士加入了Healx董事会。
Healx还宣布，该公司已获得美国食品药品监督管理局(FDA)的批准，可以开展 HLX-1502的2期临床试验。该试验将专注于治疗患有NF1和无法手术的丛状神经纤维瘤的成年人。
Healx 首席执行官Tim Guilliams博士表示:“此次 ND批准标志着我们利用强大的人工智能开发NF1相关丛状神经纤维瘤新疗法的努力又迈出了重要一步。我们致力于通过临床开发推进这一有前景的试验性治疗方法，使其更接近有需要的患者。”
HLX-1502是一种口服药片，其作用原理不同于其他治疗方法，为NF1患者提供了一种新的差异化试验治疗选择。
NF1是一种罕见的遗传性疾病，易患多种良性和恶性肿瘤。每2,500人中约有1人患有此病。与NF1相关的两种显著肿瘤类型是丛状神经纤维瘤和皮肤神经纤维瘤。丛状神经纤维瘤是沿着神经快速生长的复杂肿瘤，通常会导致严重的发病率和恶性转化风险。这些肿瘤会影响身体的各个部位，导致功能障碍、毁容和疼痛，需要多学科治疗。目前，对于一些患有丛状神经纤维瘤的儿童，只有一种治疗方案，但这种治疗方案存在耐受性和安全性问题，包括胃肠道、心脏、眼睛和皮肤毒性。
皮肤神经纤维瘤是一种良性肿瘤，通常会引发明显症状，导致生活质量下降，还会带来严重的美容问题。目前尚无针对NF1相关皮肤神经纤维瘤的获批治疗方法，因此全球约有300万NF1患者存在重大未满足需求。
HLX-1502已获得FDA颁发的治疗NF1的孤儿药和儿科罕见病资格。这些FDA 资格具有多种优势，可鼓励罕见病治疗的发展，并进一步凸显HLX-1502显著改善NF1 患者生活的潜力。
Healx神经纤维瘤病治疗开发负责人Simone Manso表示:“我非常高兴能够很快开始这项试验。我们的治疗方法具有新颖的作用机制，并且具有令人信服的差异化安全性，代表了NF1领域的重大进步，也是NF1社区急需的希望。它有可能极大地改善NF1患者的生活，这是迄今为止最重要的事情，也是推动我们前进的动力。
Healx与其长期研究合作伙伴儿童肿瘤基金会(CTF)签订了一项投资协议，根据该协议，Healx将从CTF获得里程碑式付款，以支持Healx的NF项目(包括其主要候选药物HLX-1502)的推进。CTF一直是 Healx的长期合作伙伴，并积极支持其为该患者群体提供急需治疗的使命。
