BPGbio

AI制药 AI新药研发 AI新药发现

技术：药物-脂质结合纳米分散体
疾病领域：肿瘤学、神经病学和罕见疾病
最新消息：与牛津大学建立为期五年的合作伙伴关系，共同开发新型蛋白质降解技术

BPGbio 被生物技术突破奖 (BioTech Breakthrough Awards)评为2024 年度“年度生物技术 AI 公司”。该公司拥有一个名为 NAi Interrogative Biology 的 AI 平台，该平台利用全球最大的非政府生物样本库之一，该生物样本库拥有超过 10 万份临床注释和多组学注释的患者样本。该平台由因果 AI 和位于橡树岭国家实验室的全球最快超级计算机 Frontier 提供支持，加速了新型药物靶点和生物标志物的识别，使 BPGbio 能够推进重大疾病的治疗。

2023年，BPGbio收购了总部位于波士顿的生物科技公司BERG的全部资产，目前拥有一系列在肿瘤学、罕见病和神经病学领域处于后期临床阶段的资产。其主要资产BPM31510是一种含有辅酶Q10（CoQ10）的药物-脂质共轭纳米分散体，目前正在进行外用、静脉注射和口服制剂的测试。辅酶Q10是一种类似维生素的脂溶性物质，存在于人体细胞的线粒体中。经BPGbio的AI平台验证，BPM31510已被发现可通过调节侵袭性肿瘤中的线粒体氧化磷酸化来诱导肿瘤微环境（TME）发生显著变化，从而导致癌细胞死亡。此外，在许多线粒体疾病中，恢复辅酶Q10水平可以克服导致线粒体功能障碍的基因突变的影响。

BPM31510 的静脉注射剂型目前正在进行针对多形性胶质母细胞瘤 (GBM) 和胰腺癌的二期临床试验。该药物已获得美国食品药品监督管理局 (FDA) 针对这两种适应症的孤儿药资格认定。同时，该外用剂型最近也获得了针对大疱性表皮松解症的孤儿药资格认定，以及针对原发性辅酶 Q10 缺乏症的罕见儿科疾病资格认定。

2024年10月，BPGbio与英国牛津大学达成了一项为期五年的合作，重点致力于推进新型蛋白质降解技术，尤其是在肿瘤和中枢神经系统（CNS）疾病领域，旨在为治疗方案有限的疾病开辟新的治疗途径。这是这家AI药物研发公司与学术机构和医疗保健组织建立的众多合作伙伴关系之一。此外，该公司还通过BERG与阿斯利康和勃林格殷格翰等公司建立了合作伙伴关系。

在BPGbio，许多研发活动都集中在BPM31510上，这是一种靶向癌症能量生成的药物-脂质共轭纳米分散体。事实上，BPGbio已披露的10个研发管线项目中，有6个专注于开发BPM31510的制剂。其中一个项目BPM31510IV已获得用于治疗多形性胶质母细胞瘤和胰腺癌的孤儿药资格认定。另一个项目BPM31510T已获得用于治疗大疱性表皮松解症的孤儿药资格认定，以及用于治疗原发性辅酶Q10缺乏症的罕见儿科疾病资格认定。

在最近的 MitoCon 大会上，BPGbio 展示了与哥伦比亚大学 Quinzii 实验室合作的数据。利用 BPGbio 的 Quinomics 技术，合作者生成的数据显示，BPM31510T 在治疗线粒体功能障碍方面优于传统的口服辅酶 Q10。

此前，BPGbio与牛津大学达成合作，共同推进新型蛋白质降解技术，首先将验证BPGbio的E2 TPD技术。去年，BPGbio收购了Berg及其AI平台。

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PDeepPP

<p><img src="https://img.medsci.cn/aisite/img//OEHNPimvcgbExZzLk2fHw6Z5RBDvlJ2D3sb0oRvj.jpg"></p> <p>1. PDeepPP 通过将 ESM-2 蛋白质语言模型嵌入与混合 Transformer-CNN 架构融合，引入了统一的肽识别深度学习框架。该设计在各种生物信息学任务中均实现了高精度和可扩展性。</p> <p>2. PDeepPP 在 33 项基准生物学任务中的表现显著优于先前的方法，包括抗菌、抗癌和糖基化位点识别。在抗菌肽检测中，其准确率达到 97.26%，PR AUC 为 0.9977，在抗疟药检测中将假阴性率降低了 37.5%。</p> <p>3. 该模型通过并行的 PosCNN 和 Transformer 分支捕获局部和全局特征。这种双路径架构使 UMAP 空间中的类分离度提高了 29%，表明复杂序列数据的可解释性和鲁棒性得到了提高。</p> <p>4. 利用 ESM-2，PDeepPP 可以将蛋白质序列知识有效地迁移到下游任务。它的混合嵌入（90% ESM-2 + 10% 任务特定）在低数据量（n &lt; 500）下可实现 92.4% 的平均召回率，比传统方法高出 34.7%。</p> <p>5. TIM（传导信息最大化）损失帮助 PDeepPP 解决数据集不平衡问题。与标准交叉熵不同，TIM 增强了特征和标签之间的相互信息，从而减少了过度拟合并提高了少数类的精度。</p> <p>6. 与基于比对的方法相比，PDeepPP 实现了 218 倍的加速，每分钟处理 15,000 个序列，同时保持 99.5% 的糖基化位点预测特异性。它以最小的资源成本提供了可扩展的高通量注释。</p> <p>7. 与 UniDL4BioPep 和 MusiteDeep 等最先进的工具相比，PDeepPP 在多个数据集上表现出了卓越的 AUC、精确召回率和错误减少率。在某些情况下，它将假阳性率降低了 21,000 以上，同时保持了较高的真实阳性率。</p> <p>8. 消融研究表明，删除 CNN 或 Transformer 分支会显著降低模型性能。CNN 损失使假阳性率增加了 2.1 倍，而删除 Transformer 则使假阴性增加了 37.5%，证明这两个模块都必不可少。</p> <p>9. 消融测试的 UMAP 可视化清楚地表明，完整的 PDeepPP 模型形成了更紧密、更可分离的聚类。删除模块会模糊这些界限，证实了完全混合结构对于特征鉴别的必要性。</p> <p>10. 凭借 GitHub 和 Hugging Face 上提供的开源代码、数据和预训练模型，PDeepPP 为肽生物活性和 PTM 预测提供了一个可重复和可扩展的平台。它的设计代表了人工智能辅助蛋白质分析的一次飞跃。</p>

VALID-Mol

<p>1.VALID-Mol 是一个系统性框架，通过集成快速分子工程、领域特定微调和自动化化学验证，显著提高了 LLM 生成分子的可靠性，有效性从 3% 提高到 83%。</p> <p>2. 与典型的 LLM 应用程序（这些应用程序会产生看似合理但化学上无效的输出）不同，VALID-Mol 使用化学信息学工具验证每个生成分子的语法和语义，从而确保其科学严谨性。</p> <p>3. 该框架最引人注目的创新在于其系统化的快速分子工程流程。通过五次迭代，提示越来越详细，有效性率从 3%（基线）上升到 83%，其中明确的化学约束和格式防护发挥了关键作用。</p> <p>4. 提示版本 4 包含合成指导、毒性约束和 markdown 样式的格式，实现了 91.7% 的化学有效输出，将提示设计从直觉驱动转变为指标驱动。 </p> <p>5. VALID-Mol 采用三层验证栈：语法检查（SMILES 格式）、化学合理性（使用 RDKit）和合成路径一致性。该验证栈可筛选出结构错误和不合逻辑的反应序列。</p> <p>6. 基于 Mistral-8B 的微调模型，使用 LoRA 算法对特定领域的化学数据进行训练，其有效性和合成可行性显著高于基础模型——平均有效合成率为 60.5%，而未修改模型为 25.8%。</p> <p>7. VALID-Mol 生成的分子靶标亲和力比预期高出 17 倍，并保持了良好的类药物特性，例如较低的 SA 值（即易于合成）和理想的 logP/logS 值。 </p> <p>8. 在使用 500 多种分子进行溶解度增强和代谢稳定性等任务的评估中，VALID-Mol 在有效性、预测功效和合成可行性方面均优于直接 LLM 生成和传统遗传算法。</p> <p>9. 该框架支持交互式可视化流程，向用户呈现二维结构、预测的分子特性和分步合成方案，确保可解释性并方便专家评审。</p> <p>10. 案例研究包括优化的 COX-2 抑制剂和激酶抑制剂，这些修饰不仅提高了效力或溶解度，而且还基于标准化学方法制定了合理且简洁的合成方案。</p> <p>11. VALID-Mol 通过领域对齐的提示模板、验证规则和后处理，将 LLM 从概率文本生成器转变为可靠的科学助手。它是 LLM 在其他高精度科学领域部署的可推广蓝图。 </p> <p>12. 虽然 VALID-Mol 目前专注于分子设计，但其架构——将 LLM 创造力与确定性验证相结合的闭环工作流程——为 LLM 在工程、材料科学等领域的稳健应用提供了模板。</p> <p>代码：https://github.com/malikussaid/valid-mol</p> <p>研究论文：https://arxiv.org/abs/2506.23339#AI4Science</p>

PrefixProt

<p>1. 本研究介绍了 PrefixProt，这是一个新颖的框架，它通过利用预训练蛋白质语言模型 (ProtLM) 上的前缀调整来实现可控蛋白质设计。它使用学习到的虚拟标记作为模块化控制标签，引导蛋白质生成朝着所需的结构和功能特性发展。</p> <p>2. PrefixProt 最引人注目的特性在于它能够通过组合不同的虚拟标记来生成具有多种用户自定义属性（例如结构和功能）的蛋白质，而无需重新训练基础模型。这种组合灵活性类似于自然语言处理 (NLP) 中的语言提示，但针对有限的氨基酸词汇进行了调整。</p> <p>3. 在生成稳定、逼真的 α 螺旋蛋白质方面，PrefixProt 的表现优于参数高效微调 (PEFT) 方法（例如 LoRA、(IA)³、VeRA）和文本引导方法（例如 ProLLaMA、InstructProtein）。它仅使用 1.18% 的可训练参数，就实现了较高的 α 螺旋含量、更好的 Rosetta 能量得分和具有竞争力的 pLDDT 值。 </p> <p>4. 在功能设计方面，PrefixProt 在生成抗菌和抗癌肽方面显著超越了通用的 PEFT 基线和专门的 AMP 设计模型（例如 PepLSTM、PepCVAE、HydrAMP）。它实现了较高的功能预测分数（∼0.90）、良好的两亲性和结构真实性。</p> <p>5. 该方法支持前缀标记组合策略（连接和平均），以生成具有混合结构特征（例如 alpha-beta 折叠）或双功能肽（例如抗菌和抗癌）的蛋白质。这种多目标控制无需在多属性数据集上进行训练即可实现。</p> <p>6. 实验基准测试表明，连接特定于任务的前缀标记可产生具有均衡结构内容和高功能活性的蛋白质。即使在没有直接的多属性训练数据的情况下，结构预测也证实了真实的折叠（pLDDT &gt; 70）和良好的骨架几何形状（Rama-Z ∼ −1.5）。 </p> <p>7. PrefixProt 在低数据环境下表现出色。仅需 50 个训练样本，它就能以高置信度（中位数概率 ∼0.68）生成抗菌肽，同时优于文本引导和随机基线，使其成为稀有或新兴蛋白质设计场景的理想选择。</p> <p>8. 前缀长度已被证明会影响性能。较长的前缀可以提高结构保真度（例如，对于 α 螺旋蛋白质），但需要更多的训练数据。对于低数据任务，较短的前缀（10-20 个标记）即可满足需求，从而兼顾效率和表达能力。</p> <p>9. 与以往依赖离散氨基酸提示或模糊自然语言描述符的方法不同，PrefixProt 引入了针对蛋白质序列领域量身定制的语义和连续控制接口。这提供了以往方法所不具备的精度和可编程性。</p> <p>10. PrefixProt 为蛋白质生成建立了一个轻量级、组合式和模块化的范例，将基于提示的控制与高效的微调连接起来。它可以扩展到治疗中更复杂的设计目标，例如个性化序列或多功能领域。</p> <p>代码：https://github.com/chen-bioinfo/PrefixProt</p> <p>论文：https://www.biorxiv.org/content/10.1101/2023.12.03.569747v3</p>

GAMA

<p>深度生成序列模型的归因分配使得仅使用正数据进行可解释性分析成为可能</p> <p>１．本文介绍了 GAMA（生成归因度量分析），这是第一个基于积分梯度的归因方法，适用于仅基于正样本数据训练的自回归生成模型。即使没有负样本，GAMA 也能解释此类生成模型所学习的特征。</p> <p>２．与大多数为监督学习开发的可解释性工具不同，GAMA 适用于单类生成模型，例如长短期记忆（LSTM），这类模型常用于抗体设计，因为负样本（非结合剂）不可用或定义不明确。</p> <p>３．GAMA 通过将训练好的生成模型的积分梯度与随机初始化的参考模型的积分梯度进行比较来计算特征重要性。该方法可以识别有助于序列生成的关键输入位置。</p> <p>４．作者在 270 个包含不同条件下植入基序的合成数据集上对 GAMA 进行了基准测试：不同的信噪比、基序位置和逻辑基序依赖关系（AND、OR、XOR）。GAMA 在实际噪声条件下始终能够恢复有意义的基序。 </p> <p>5. 当基序遵循“与”逻辑且信噪比≥80%时，性能最佳。具有“异或”逻辑或信噪比较低的数据集的基序更难恢复，但GAMA的性能仍然明显优于随机基线。</p> <p>6. 该方法具有位置不变性：基序检索精度与基序在序列中的位置无关。然而，由于复杂性增加，较长的基序和异或逻辑会导致更高的假阴性率。</p> <p>7. 使用通过Absolut!框架生成的合成抗体数据集，作者表明GAMA归因与四个抗原结合数据集的模拟结合能显著相关，Spearman相关系数高达0.74。 </p> <p>8. GAMA 应用于曲妥珠单抗-HER2 结合变体的真实实验数据，突出显示了 CDRH3 区域四个已知结合残基中的三个，展现了其在解释生物学相关特征方面的实际效用。</p> <p>9. GAMA 为抗体设计中的负标签偏差问题以及更广泛的正无标签数据设置提供了一种解决方案。它能够基于生物学原理，对仅具有正标签的领域中的自回归生成模型进行解释。</p> <p>10. 该方法目前已实现于基于 LSTM 的生成模型，但可推广至其他可微分自回归架构，例如 Transformers、xLSTM 和 Mamba 模型。</p> <p>11. GAMA 的应用范围不仅限于生物学，例如在欺诈检测或推荐系统中，理解生成模型在仅正数据上的行为也至关重要。</p> <p>12. 未来的工作将探索扩展 GAMA 以分析单个序列（而不仅仅是平均值），支持更复杂的依赖模式，并扩展到现代蛋白质语言模型中使用的 Transformers 架构。</p>

Chai-2

<p>Chai-2，这是分子设计领域的一项重大突破。Chai-2 在设计完全从头抗体时实现了前所未有的两位数成功率，与以往方法相比，命中率提高了几个数量级。只需测试 20 个设计，该模型就能在各种靶点中轻松找到可行的匹配方案。该模型的高成功率和广泛的泛化能力为快速精准的原子级分子工程新时代铺平了道路。</p> <p>我们挑战 Chai-2 设计多达 20 种抗体或纳米抗体，以针对 52 个不同的蛋白靶点，所有这些靶点在<a class="framer-text framer-styles-preset-15ho8t7" href="https://opig.stats.ox.ac.uk/webapps/sabdab-sabpred/sabdab" rel="noopener">SAbDab</a>（<a class="framer-text framer-styles-preset-15ho8t7" href="https://www.rcsb.org/" rel="noopener">RCSB 蛋白质数据库的一个子集</a>）中均缺乏现有的抗体结合物。值得注意的是，在单轮实验中，我们实现了 16% 的结合率，并发现了至少一种针对 50% 靶点的成功结合物。除了抗体之外，Chai-2 在微型蛋白结合物设计中还展现出 68% 的湿实验室命中率，通常能够达到皮摩尔级的亲和力。</p> <p>Chai-2 卓越的成功率标志着分子发现方式的范式转变。从随机筛选到有针对性的、可编程的发现的转变表明，曾经因实验挑战而被认为无法成药的抗原，有可能通过计算设计来解决。按需生成表位特异性结合物还可以简化先进治疗形式的开发，例如抗体-药物偶联物、双互补位构建体和其他多功能生物制剂。此外，通过原子层面的推理——包括配体和翻译后修饰——Chai-2 的框架自然而然地超越了传统的生物制剂，扩展到大环化合物、肽、酶和小分子。</p> <p>Chai Discovery 的使命是将生物学从一门科学转化为工程学。我们相信，Chai-2 的成果标志着这一征程中的一个重要里程碑，标志着从经验性发现向确定性分子工程的转变。总而言之，我们认为我们的成果将计算优先设计确立为现代发现平台不可或缺的组成部分。</p>

角井生物basenbyte

<p>角井（北京）生物技术有限公司是一家专注于应用人工智能和组学大数据等创新技术加速新药发现和验证的新兴企业。公司自成立以来，将人工智能算法团队、资深大分子药物研发团队及高通量湿实验平台有机结合在一起，全力打造了AI赋能的新一代大分子药物设计平台，用于开发全新的药物及治疗方案。公司聚焦在前端的药物发现到POC验证区间，和合作伙伴共同变革大分子创新药物研发的既有范式。</p> <p>角井生物拥有独到的超大数据集驱动的 AI 算法框架，融合了 Transformer、Geometrics deep learning、Graph neural network 等深度学习网络，搭建了具备整合分析序列数据和结构数据能力的深度学习算法平台，实现针对抗体、蛋白、多肽、AAV、疫苗等的In Silico Design，大大提高了大分子药物的开发效率，同时可以针对传统方法下难成药靶点进行虚拟设计，开发“First in class”创新药物。</p> <p>公司已经开发完成应用多种AI算法设计肿瘤新抗原的技术平台，并在三家三甲医院启动了研究者发起的临床试验，并在多位患者中观察到了显著疗效。公司在AI赋能抗体设计方向，已经与数家头部制药公司开展合作，依托AI技术平台共同开发高成药性抗体。</p>

哲源科技

<p>哲源科技是一家以数字生命技术赋能医药创新的平台型公司。公司拥有领先的生命功能的数字孪生技术，实现系统性递呈肿瘤新靶点，精准评估优势适应症，精准预测响应患者。</p> <p> 公司已经拥有新靶点、新适应症、药物伴随诊断等多项高价值IP。哲源致力于构建“药物数字试验场”，突破生化技术的瓶颈，提升药物研发效能、临床试验成功率、临床治疗有效率，为医药研发引入新范式，为人类健康保驾护航。</p> <p> 哲源科技组建了图灵-达尔文实验室，首倡“计算医学”，以系统论为指导思想，以密集数据驱动为科研范式，以人工智能为方法，以高性能计算为支撑，承担生物医学与计算科学相交叉融合的技术攻关工作。</p> <p> </p>

唯信计算

<p>唯信（Wecomput™）致力于用计算技术驱动创新药研发、造福人类健康。</p> <p>Wecomput融合人工智能、生物物理、高性能计算、生成生物学等技术，打造了独具特色的药物分子生成、设计与模拟平台，并致力于革新传统药物发现方式，驱动蛋白质、抗体、mRNA等创新药物的研发进程。核心团队成员来自国际知名AI制药公司、头部药企、知名互联网公司、985高校，在制药、生命科学、人工智能、软件开发等交叉领域有丰富的经验、深刻的理解和饱满的热情。</p> <p>北京中大唯信科技有限公司于2015年注册成立，入选国家高新技术企业，在北京、上海、广州三地设有研发中心，2021年获红杉资本股权投资，并入选NVIDIA Inception计划。至今，已服务海内外数百家客户，涵盖众多高校、医院、科研院所、生物医药企业，并与多家单位建立了深度合作，发表了数百篇SCI论文，申请多项发明专利与软件著作权。</p> <p>Wecomput研发的自主知识产权的分子数字化智能计算平台WeMol，支持蛋白、抗体、核酸、化学药、生物材料、天然产物的数字化计算和AI建模。WeMol采用流式架构，支持低代码定制开发和灵活扩展，核心算法模块在速度、精度、存储效率等多项指标超过或媲美国际主流商业软件。</p>

剂泰医药 METiS Pharmaceuticals

<p>杭州剂泰医药科技有限责任公司，简称“剂泰医药”（METiS Pharmaceuticals）致力于推动AI药物及递送系统平台开发，通过自主研发及积极对外合作，在小分子及核酸药物领域与合作伙伴共同将更多具备高价值的药物管线推进至临床阶段。</p> <div class="dpu8C _2kCxD"> <p>剂泰医药专注于“AI+药物递送”技术布局，打造多器官靶向递送系统，加速CGT、核酸药物等领域产品开发。目前，公司已自主研发了AI驱动的核酸递送系统设计平台（AiLNP）、AI驱动mRNA序列设计平台（AiRNA）、AI驱动小分子制剂设计平台（AiTEM）三个“AI+技术平台”。</p> </div> <div class="dpu8C _2kCxD"> <p>商业化方面，剂泰医药主要通过自研管线，以及合作管线开发形式进行，管线覆盖以小分子药物和mRNA为主的核酸药物，涉及肿瘤、中枢神经系统疾病、肝病等适应症。其中，进展最快的小分子管线已于去年6月推进至三期临床开发；mRNA免疫治疗管线也将于今年进入临床。</p> </div>

药物牧场 Drug Farm

<div> <div class="index_container__Z9IfE" data-tag=""> <p>Drug Farm（药物牧场），是一家通过 piggyBac 转座子发现药物靶标的 first-in-class 药物研发公司，在中美两地逐步建立团队，现已确定若干新的免疫靶点，并开发出进入临床阶段的首创新药。近日，该公司获得《麻省理工科技评论》中国・第二届生命科学创业大赛 “最佳团队奖”，生辉借此机会采访了其联合创始人兼首席运营官许枞博士。</p> <div class="content" data-v-74eaa1a2=""> <p>Drug Farm 致力于构建独特的平台，开发针对感染和免疫性疾病的创新疗法。其 IDInVivo⁺ 平台能够利用基因筛选，在免疫系统完整的活体动物中直接识别新型药物靶点。Drug Farm 的 MedChem5 平台则利用深度学习技术，加速一流药物的开发。</p> </div> <div class="content" data-v-74eaa1a2=""> <p>通过结合IDInVivo⁺和MedChem5平台，Drug Farm确定了新的免疫目标并开发了进入临床阶段的一流候选药物。</p> </div> <p>许枞在哈佛大学获得遗传学博士学位，研究重点是使用基于图像的高通量化学筛选来识别骨骼肌干细胞自我更新中的化学物质。他发现了第一种肌肉干细胞自我更新药物，曾以第一作者发表 Cell 封面文章。</p> <p>药物牧场（Drug Farm）宣布其自主研发的ALPK1激动剂DF-006免疫调节剂治疗慢性乙型肝炎患者的1b期研究DF-006-1001的数据将在2024年欧洲肝脏研究协会（EASL）大会上以“late breaking poster presentation”形式展示。2024年EASL大会将于6月5日至8日在意大利米兰举行。</p> </div> </div> <div id="" class="index_container__Emmky"> <div class="index_imageBox___cZZa"><img style="display: block; margin-left: auto; margin-right: auto;" src="https://img.medsci.cn/aisite/tinymce/2025/05/19/1747682856_gzYKHwUmqC.png"></div> </div> <div> <div class="index_container__Z9IfE" data-tag=""> <p>药物牧场是一家致力于从靶点发现到“first-in-class”药物开发的生物科技公司，聚焦开拓乙肝、癌症、心脏和肾病以及ROSAH综合征等自身免疫性疾病的创新疗法。据悉，该公司的IDInVivo+平台结合遗传学和人工智能的突破性技术来发现新的治疗方法，可以在免疫系统健全的模式动物中直接挑选基因靶标。</p> <p>Drug Farm 的产品管线中，针对乙肝和肝癌的药物 DF-006 已完成 I 期临床，针对罕见失明和肾病心血管疾病的 DF-003 药物马上进入临床试验；其他药物还在化学设计阶段。</p> <p> </p> <p> </p> <figure data-size="normal"> <div><img style="display: block; margin-left: auto; margin-right: auto;" src="https://img.medsci.cn/aisite/tinymce/2025/05/19/1747682932_jHP0Ma7pUh.jpg"></div> </figure> <p> </p> <p> </p> <p>许枞介绍，DF-006 是一种口服小分子药物，属于免疫激动剂，通过靶向肝脏激活肝脏先天免疫，实现机体对乙肝病毒的识别和清除。该药物所对应的靶标是重要的先天免疫调节位点。目前，DF-006 的 I 期临床试验已在新西兰奥克兰大学顺利完成。</p> <p> </p> <p>Drug Farm 希望未来的产品针对全球市场。考虑到规范和成熟度，除了中国，该公司也在美国设立了团队以便沟通。</p> </div> </div>

Terray Therapeutics

<div class="dpu8C _2kCxD"> <p>Terray Therapeutics 拥有一批高质量的实验数据，想要进一步训练自己的小分子化学基础模型，用生成式 AI 来解决复杂的药物发现问题，但稀缺的计算资源是他们面临的一大障碍。英伟达承诺，将为 Terray 提供 NVIDIA DGX™ Cloud 平台，利用 NVIDIA AI 软件堆栈和 NVIDIA 的全栈计算专业知识，协助 Terray 优化和扩展其基础模型的开发。</p> </div> <div class="dpu8C _2kCxD"> <p>Terray 构建了世界上最大的化学数据集，这些数据随着每次设计和实验循环而不断增加价值，进一步用于探索分子和靶标。更重要的是，Terray 具备其他公司没有的优势，也就是将 AI 与湿实验结合，在数据侧形成了闭环，这种闭环让他们不局限于做模型预测，还能通过实验验证预测结果的有效性。</p> <p>对此，NVenture 负责人 Mohamed (Sid) Siddeek 表示：「生成式 AI 正在对生物技术行业产生巨大影响，我们希望帮助 Terray 在药物发现领域取得重要突破，并加速其相关项目进入临床阶段。」</p> </div> <div class="dpu8C _2kCxD"> <p>日前，Terray 已发布其行业领先的化学基础模型 COATI，这是一种预训练、多模态的药物类化学空间编码器-解码器模型，旨在解决分子语言和计算语言之间的转换问题。具体而言，COATI 能够将实验数据中的化学结构转换为有用的数字表示，使 AI 能够更高效地处理数据，然后让分子的数字表示作为输入，以「解码」或生成我们所需要的具有某种特性的分子，从而实现生成式分子设计。</p> <p>Terray 的人工智能平台 tNova 结合了超高通量实验、生成式 AI、生物学、药物化学、自动化和纳米技术，能够以前所未有的速度和精度进行药物开发。根据其现有的候选药物库，研究人员每天可以测量数十亿个精确的化学数据点，并不断合成数百万个新候选药物的库，过去 3 年，Terray 已经测量了超过 50 亿个靶标-配体相互作用，大约是所有公开化学研究数据的 50 倍。</p> <p><img style="display: block; margin-left: auto; margin-right: auto;" src="https://img.medsci.cn/aisite/tinymce/2025/05/19/1747682048_XXvHsC6LQU.png"></p> <p>此外，Terray Therapeutics 已经宣布多项重磅合作。此前公司和与百时美施贵宝达成多靶点合作，共同开发小分子疗法。BMS向其支付首付款，后者有机会获得里程碑付和销售分成。</p> <p>公司还和谷歌旗下的与衰老及相关疾病的生物制药公司Calico Life Sciences，开发小分子疗法。</p> <p>Terray Therapeutics 的联合创始人兼首席执行官 Jacob Berlin 博士说表示：“在'组学'时代，关于人类疾病原因的了解呈爆炸式增长，但发现和开发治疗这些疾病的新分子的能力并没有跟上。</p> <p>Terray 的 AI 在我们的实验室中以前所未有的规模生成快速迭代、精确的数据上进行训练，将显着提高小分子开发的成功率，并为患者带来缓解。</p> </div>

Eikon Therapeutics

<p>我们是数据科学家和化学家、生物学家和工程师、临床医生和实验室管理员、药理学家和软件开发人员。我们跨职能工作，运用多种科学语言。我们运用超分辨率显微镜、活细胞、算法和机器人技术——所有这些都是为了让我们能够以前所未有的方式观察与治疗相关的生物学。</p> <p>我们充满好奇心，求知若渴，热爱自己的工作。我们致力于在分子层面探索生物学和药理学机制，并致力于为尽可能多的生命带来最大的改变。</p>

Trially

<p>Trially® 是一种符合 HIPAA 标准的 AI 匹配技术，可以安全地解锁丰富的医疗数据，帮助临床研究领导者更快地招募合格的患者。</p> <div class="framer-nfdk8s" data-framer-name="Text"> <div class="framer-kb412i" data-framer-appear-id="kb412i" data-framer-component-type="RichTextContainer"> <p>Trially 是一家数据科学和人工智能公司，致力于识别临床试验患者，以加速将救命的疗法推向市场。</p> </div> </div> <div class="framer-kqogvd" data-framer-appear-id="kqogvd" data-framer-name="Buttons"> <div class="framer-1fa6lsz-container"> <div class="framer-RAjZH framer-62dVL framer-lCZ5F framer-17okod9 framer-v-11fpa9c" tabindex="0" data-framer-name="Large Fill" data-highlight="true"> </div> </div> </div>

Absci

<p>AbSci创立于2011年,总部位于美国华盛顿州Vancouver,是一家合成生物学公司,通过重新发明生物制药药物发现过程的平台技术将想法转化为药物,为蛋白质和生物制剂的发现和开发提供了平台.</p> <div class="fl-module fl-module-rich-text fl-node-nmubzl0pf1oq" data-node="nmubzl0pf1oq"> <div class="fl-module-content fl-node-content"> <div class="fl-rich-text"> <p>Absci 是一家数据优先的生成式 AI 药物研发公司，致力于通过生成式 AI 解锁全新生物学领域。我们的 Integrated Drug Creation™ 平台支持尖端的从头AI 和先导化合物优化模型，旨在针对难以研发药物的靶点设计更高效的生物制剂。</p> </div> </div> </div> <div class="fl-module fl-module-rich-text fl-node-m2qd6obi4xuf" data-node="m2qd6obi4xuf"> <div class="fl-module-content fl-node-content"> <div class="fl-rich-text"> <p>利用我们的合成生物学根基，Absci 建立了专有数据优势，推动了持续的学习周期：在短短六周内完成数据训练、AI 创建和湿实验室验证。</p> <p>这些迭代周期推动了 AI 模型的快速创新，使 Absci 能够更快地推进为患者创造更好的生物制剂的使命。</p> </div> </div> </div>

Lantern Pharma

<p>Lantern Pharma成立于2013年，2020年在纳斯达克上市，是一家以肿瘤学为重点的，新兴的临床阶段制药公司，利用人工智能、基因组学和机器学习来改变药物发现和开发的成本、速度和时间。</p> <p>员工仅20余人，市值仅4600多万美元，是业界对Lantern的初步印象。</p> <p>但其商业模式更别具一格：接盘大公司放弃的药物继续研发，即通过其AI平台找到被弃药物的临床人群药效，缩小目标人群进行研发，从而缩减新药研发在临床实验的周期与成本。</p> <p>2000年左右，卫材开发了LP-100的单药/联用等一系列适应症临床研究，但由于患者分层不足而停止开发。</p> <p>后来，Lantern支付100 万美元的首付款，最高1600万美元的里程碑付款，就从Allarity（前身为 Oncology Venture）拿到了LP-100的全球权益。</p> <p>Lantern利用RADR平台技术对其重新开发，管线已推进II期临床试验，用于潜在治疗激素难治性前列腺癌。不过，从公司2022年和2023年管线对比图看，LP-100已经没有在列了，Lantern并没有通过AI技术让其“变废为宝“。</p>

Nimbus Therapeutics

<p>Nimbus Therapeutics 的产品线专注于肿瘤学、免疫学、代谢紊乱和其他适应症。2022 年，武田制药承诺斥资高达 60 亿美元收购 Nimbus 的免疫学候选药物 NDI-034858（后更名为 zasocitinib 或 TAK-279），该药物是一种酪氨酸激酶 2 抑制剂，目前正处于 II/III 期试验阶段。在最近发表于《美国医学会杂志·皮肤病学》上的一篇文章中，研究人员介绍了 zasocitinib 的 IIb 期试验结果，并表示该候选药物“代表了一种潜在的新型牛皮癣口服疗法”。</p> <p>2016年，吉利德科学公司承诺斥资高达12亿美元收购Nimbus公司的NDI-010976，这是一款变构乙酰辅酶A羧化酶抑制剂，旨在治疗代谢功能障碍相关的脂肪性肝炎，以及潜在的肝细胞癌和其他疾病。自2022年以来，Nimbus公司与礼来公司合作，斥资高达4.96亿美元以上，开发激活特定亚型单磷酸腺苷活化蛋白激酶的代谢药物。</p> <p>AMPK 是细胞能量代谢的关键调节器，长期以来一直被视为有前景的治疗靶点。尽管具有潜力，但开发针对特定 AMPK 异构体的选择性激活剂仍然技术上具有挑战性，此前试图有效药物化该靶点的努力均未成功。在整个合作过程中，Nimbus 利用其计算方法和基于结构的药物设计能力，帮助克服了这些历史障碍。</p>

Model Medicines

<p>Model Medicines 拥有人工智能药物研发公司中公开研发管线规模最大的公司之一。该公司拥有 192 种化合物，针对 26 个治疗靶点。所有化合物均通过该公司的 GALILEO 平台发现，该平台旨在研究 3D 蛋白质结构中相互作用的原子“群”。</p> <p>今年4月，Model及其合作伙伴的研究团队发布了一份预印本，确定了RdRp Thumb-1位点，该<sup>位</sup>点代表了正义单链RNA病毒中一个潜在的可用药靶点家族——所有这些病毒都可能被一种广谱抗病毒药物靶向。Model还披露了其I期候选药物MDL-001，这是一种潜在的广谱非核苷类抗病毒候选药物。同样处于I期的还有MDL-4101，该药物旨在通过靶向含溴结构域蛋白4来治疗甲状腺癌。</p>

BioAge

<p><a href="https://bioagelabs.com/" target="_blank" rel="noopener"><img style="display: block; margin-left: auto; margin-right: auto;" src="https://img.medsci.cn/aisite/tinymce/2025/05/19/1747679256_ef1nIJYD3Q.jpg"></a></p> <p>BioAge Labs 致力于延长人们在衰老过程中保持健康的时间，即人类健康寿命。为了实现这一目标，该公司正在借助系统生物学和人工智能驱动的平台，研究导致衰老的分子途径。该平台收集并利用了数千名患者的分子和临床数据，并进行了超过 50 年的随访。</p> <p>BioAge 正在其产品线中开发结构独特的 APJ 激动剂，目标是在 2025 年底前提名一款候选药物。此外，该公司还在开发其新型专有的 NLRP3 抑制剂，旨在抑制与神经炎症相关的疾病，并正在准备进入临床试验阶段。该公司已提名该类别中的一款药物 BGE-102 作为候选药物。这款结构新颖的药物具有潜在的同类最佳特性，包括口服可用性、高效力和高脑渗透性，这些特性对于一种可用于治疗肥胖等疾病的化合物而言至关重要。BGE-102 的 IND 申报实验目前正在进行中，预计将于 2025 年底获得 I 期 SAD 数据。</p> <div class="mb-12"> </div> <p>为了资助其产品线的开发，BioAge 在今年早些时候完成了由 Sofinnova Investments 领投的 D 轮融资，获得了 1.7 亿美元。随后，该公司迅速在纳斯达克全球精选市场进行了首次公开募股 (IPO) 和私募，融资总额达到 2.383 亿美元。此后，由于业界对肥胖症治疗药物的兴趣日益浓厚，BioAge 的股价一直受到提振。BioAge 预计现金流将持续到 2029 年。</p>

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